Nhóm Nghiên cứu đa nghành dựa trên tế bào gốc để phát triển phương pháp giúp phục hồi thị lực cho các bệnh nhân bị Mù lòa

Ngày:27/10/2018  
 Zcomity  (27/10/2018): Đôi mắt là cửa sổ tâm hồn vô cùng quý báu của tất cả mọi người. Tuy nhiên trên khắp thế giới có rất nhiều người kém may mắn vì các chứng bệnh khiếm thị hoặc mù lòa, khiến cho cuộc sống của kém chất lượng, họ phải đối mặt với bao khó khăn quanh vấn đề sinh hoạt hằng ngày. Thật may mắn là các nhà nghiên cứu của ở Hoa Kỳ đang nghiêm cứu phương pháp dựa trên tế bào gốc để phục hồi thị lực cho những người bất hạnh bị mù lòa.

Trường Y học thú y, Bệnh viện Nhi Philadelphia, và các nhà khoa học thuộc Đại học Wisconsin-Madison sẽ dẫn dắt nhóm nghiên cứu phát triển phương pháp tiếp cận tế bào gốc để điều trị bệnh mù ở chó.

Nhóm nghiên cứu từ Đại học Pennsylvania, Bệnh viện Nhi Philadelphia, và Đại học Wisconsin-Madison đang triển khai một dự án để phát triển các chiến lược mới nhằm điều trị rối loạn thị lực bằng cách sử dụng tế bào cấy vào võng mạc.

Công trình này là một trong năm sáng kiến ​​mới được tài trợ bởi Viện Sức khỏe Mắt Quốc gia (NEI). sứ mệnh của chương trình này là thúc đẩy sự phát triển của phương pháp điều trị y học tái sinh cho bệnh nhân mù. Để đạt được mục tiêu đó, NEI dành 30 triệu Mỹ Kim trong 5 năm dành cho 5 đội đa ngành trên toàn quốc. Nhóm nghiên cứu của Penn, CHOP và UW sẽ nhận được 6,9 triệu Mỹ Kim để hỗ trợ nghiên cứu của họ trong việc khôi phục các vùng của võng mạc bị hư hại do các bệnh gây mù.

John Wolfe
Nhà nghiên cứu chủ chốt là John Wolfe thuộc Trường thú y và Bệnh viện Nhi Philadelphia, William Beltran thuộc Trường thú y và David Gamm thuộc Đại học Wisconsin-Madison. Các thành viên của nhóm này đã sử dụng các phương pháp trị liệu gen trong quá khứ để giải quyết các bệnh nhiễm trùng di truyền, với nhiều thành công. Để thay thế hoặc sửa chữa các gen bị lỗi, tuy nhiên, các phương pháp điều trị này đòi hỏi các tế bào sống trong võng mạc. Ở giai đoạn hậu kỳ của một số bệnh mù mắt, có nhiều hoặc nếu không phải là hầu hết các tế bào thụ quang đã chết. Hy vọng của nhóm là các liệu pháp dựa trên tế bào mà họ đang tạo ra có thể cho phép những người bị mất thị lực phục hồi thị giác ngay cả khi các tế bào thị lực quan trọng đã chết.
John Wolfe

"Chúng tôi sẽ tạo ra các tế bào võng mạc chuyên biệt trong đĩa võng mạc từ các tế bào gốc trưởng thành được tái lập trình, và sau đó cấy chúng vào võng mạc", Wolfe nói. “Công việc của chúng tôi sẽ hướng tới việc phát triển đúng loại tế bào, làm việc trên các phương pháp cấy ghép chúng vào võng mạc, và kiểm tra các kết nối thần kinh hình thành để xem các tế bào cấy ghép hoạt động như thế nào. Đó là thành phần Y học phiên dịch của nghiên cứu mà chúng tôi đã làm trong một thời gian dài. ”

William Beltran
Wolfe và phòng thí nghiệm của ông sẽ cô lập và phát triển các tế bào cảm thụ ánh sáng, bắt nguồn từ tế bào gốc từ chó mù, phối hợp với Gamm và các cộng sự, những người đã sử dụng các tế bào gốc đa phôi và phôi trong các thí nghiệm dựa trên tế bào thực nghiệm trong các mô hình bệnh ở người. Beltran và cộng sự, bao gồm Gustavo Aguirre, Karina Guziewicz, và Oliver Garden từ Penn Vet và Geoffrey Aguirre từ Trường Y Perelman của Penn, sẽ đóng góp chuyên môn từ nghiên cứu và phát triển liệu pháp gen cho một loạt các rối loạn thị lực ở chó, bao gồm viêm võng mạc sắc tố, phiên bản loài chó trong đó tóm tắt nhiều đặc điểm của bệnh ở người.
William Beltran
Các mô hình bệnh mới sẽ cho phép các nhà nghiên cứu thử nghiệm các liệu pháp tái sinh mới và giúp chuyển đổi chúng sang phòng khám. “Các mô hình tóm tắt lại bệnh ở người là điều cần thiết để dự đoán sự thành công của các liệu pháp mới ở người. Những dự án táo bạo này sẽ đóng vai trò then chốt trong nỗ lực của chúng tôi trong việc dịch những tiến bộ khoa học mới nhất thành các phương pháp điều trị mới dành cho những người bị mất thị lực và mù lòa, ”Giám đốc trung tâm NEI là ông Paul A. Sieving cho biết.

Công việc sẽ được hỗ trợ bởi NEI Grant EY029890.

John Wolfe là một nhà nghiên cứu Stokes của Viện nghiên cứu Bệnh viện Nhi Philadelphia và là một giáo sư về bệnh lý khiêm giám đốc của trung tâm W.F. Goodman về So sánh Di truyền Y khoa Comparative Medical Genetics  tại Trường Y học Thú y Penn.

William Beltran là giáo sư nhãn khoa và giám đốc bộ phận điều trị võng mạc thí nghiệm (ExpeRTs) tại Trường thú y Penn.

David Gamm là phó giáo sư khoa nhãn và khoa học thị giác và là giám đốc của Viện nghiên cứu mắt McPherson tại Đại học Wisconsin-Madison.



Nguyễn Hoàng Thế Anh
www.Zcomity.com